Коли Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) минулого місяця схвалило новий препарат від раку підшлункової залози під назвою “Расонк”, дослідники та пацієнтські активісти святкували. Келсі Солано відчула тривогу.
«Лише тому, що програма розширеного доступу негайно закрилася», — згадала Солано.
Ця програма, керована виробником препарату Revolution Medicines, була створена для надання доступу до ліків до їх схвалення регуляторними органами. Це також був шлях, яким Солано, медсестра інтенсивної терапії зі штату Вашингтон, сподівалася отримати препарат для свого чоловіка Хуана, який має метастатичний рак підшлункової залози.
Солано проходила процес через цю програму. Потім надійшло схвалення. Для неї та інших сімей, які вже розраховували на розширений доступ, отримання препарату, який, як показують дані, майже подвоює медіану загальної виживаності пацієнтів, стало значно складнішим.
Схвалення, звісно, зазвичай покращує доступ до препаратів, які раніше були доступні лише за обмеженими програмами або в рамках клінічних випробувань. Але для пацієнтів, які перебувають у процесі отримання розширеного доступу — часто званого «гуманним використанням» — це може перетворити, здавалося б, простий процес на справжній лабіринт. Проблема, як розповіли STAT Солано та експерти з онкології, полягає в тому, що регуляторні схвалення призводять до закриття програм раннього доступу, але комерційне страхування часто недоступне протягом тижнів або місяців, оскільки страхові компанії проходять технічні кроки, необхідні для покриття нового медикаменту.
Це час, якого Солано та багато пацієнтів з раком просто не мають. Особливо це стосується раку підшлункової залози, одного з найсмертоносніших та найагресивніших видів раку.
«На жаль, ми чули від деяких пацієнтів, які опинилися в цій перехідній фазі, — сказала Джулі Флешман, президент і генеральний директор Pancreatic Cancer Action Network (PanCAN). — Це люди, які перебувають у списку очікування на програму розширеного доступу і ще не отримали схвалення, або будь-хто новий, хто хоче отримати препарат».
Артуро Лоайза-Бонилья, співзасновник онкологічної компанії Massive Bio та лікар-онколог у St. Luke’s University Health Network у Пенсільванії, нещодавно мав пацієнта Medicare, якому відмовили у покритті препарату. Пацієнт отримав лист про відмову, в якому зазначалося, що препарат «не належним чином зареєстрований FDA і не відповідає регуляторним вимогам, які б становили препарат, що підпадає під дію Частини D. Тому медикамент не покривається вашим планом медичного страхування Частини D».
«Обґрунтування було неклінічним. Я подумав: що це? Це просто не має жодного сенсу», — сказав Лоайза-Бонилья.
Приголомшений, він опублікував скріншот листа в соціальній мережі X. Незабаром після цього, як він розповів STAT, постачальник фармацевтичних пільг для його пацієнта, OptumRx, зателефонував і повідомив, що тепер може покрити «Расонк»; попереднє схвалення його пацієнта було затверджено. Інші пацієнти в подібних ситуаціях у St. Luke’s ще не отримали відповіді від своїх страхових компаній, зазначив Лоайза-Бонилья. «Отже, вони тягнуть час», — сказав він.
У Хуана Солано діагностували 3 стадію раку підшлункової залози в січні 2025 року. Пухлина розташовувалася в тілі підшлункової залози, що потребувало складної операції під назвою процедура Appleby. Хірургічне втручання часто є найкращим варіантом для пацієнтів з раком підшлункової залози, якщо його можна провести, і його медичній команді вдалося видалити рак.
«Ми пройшли через це. Все закінчилося добре. Після цього пройшов курс FOLFIRINOX, — розповіла Келсі Солано, маючи на увазі курс хіміотерапії, який часто використовується як первинне лікування раку підшлункової залози. — Ми думали, що він вільний від хвороби в листопаді 2025 року. Менш ніж за два місяці ми повернулися до 4 стадії».
Хуан повернувся до лікування та розпочав клінічне випробування в Центрі раку Фреда Хатчінсона в Сіетлі, майже за чотири години їзди від Паско, штат Вашингтон, де проживає пара. Випробування, що тестувало експериментальний препарат від BridgeBio Oncology Therapeutics, сповільнило рак, але згодом він все одно прогресував. Пухлини, які поширилися на печінку, жовчну протоку та очеревину чоловіка, зрештою значно збільшилися.
Наприкінці минулого місяця, коли Хуан вийшов з випробування, здавалося, що поява «Расонку» стала вчасно. Келсі Солано бачила неймовірні результати препарату. «Справжня надія», — сказала вона. Це був єдиний серйозний прорив у лікуванні раку підшлункової залози за понад чотири десятиліття.
Вона та її чоловік були посередині процесу завершення оформлення документів для приєднання до програми раннього доступу до препарату від Revolution. Хуану просто потрібно було пройти переливання крові, щоб відповідати деяким клінічним вимогам.
«Його запит вважався терміновим, оскільки його клінічний стан почав погіршуватися, — розповіла Келсі Солано. — Ми були в лікарні, отримуючи переливання крові, і сталося схвалення FDA. Я знала, що це буде проблематично».
Оскільки їй довелося отримати препарат через комерційний канал, вона негайно звернулася до свого страхового провайдера Aetna, а також до медичних команд Хуана та аптек за допомогою. «Це був неймовірно складний процес телефонних дзвінків та перешкод. Шістдесят один телефонний дзвінок за 48 годин, — розповіла вона STAT. — Я намагалася з’ясувати, що потрібно зробити, і до кого мені потрібно звернутися, щоб знайти шлях, яким мій чоловік зможе отримати ліки».
Revolution Medicines має програму підтримки під назвою (ON)PATH, щоб допомогти пацієнтам під час переходу до комерційного доступу після схвалення, повідомив Ентоні Манчіні, головний директор з комерціалізації компанії. Вона також була розроблена, щоб допомогти пацієнтам отримати безкоштовний доступ до препарату, якщо вони не мають страховки або мають недостатнє страхування, а також допомогти пацієнтам, які стикаються з іншими бар’єрами.
Але коли Келсі Солано зателефонувала, щоб дізнатися про отримання доступу до «Расонку» через програму, їй сказали, що вона доступна лише за наявності запиту на попереднє схвалення, що розглядається страховою компанією. Aetna повідомила їй, що не може створити такий запит, оскільки препарат ще не був доданий до їхньої системи. Солано сказала, що всі, з ким вона розмовляла, намагалися їй допомогти. Вони просто не могли. Система не залишала їм вибору.
«Хоча медикамент схвалений FDA, схвалення FDA не гарантує покриття за страховим планом члена, — йшлося в електронному листі Aetna, надісланому Солано. — Огляди зазвичай проводяться регулярно, і може знадобитися кілька місяців, перш ніж новосхвалений препарат буде додано до покриття. На даний момент у нас немає приблизного терміну, коли цей медикамент буде розглянутий для покриття».
Це поставило Солано в безвихідне становище. Ціна «Расонку», також відомого як дараксонасиб, становить майже 40 000 доларів на місяць, що занадто багато для неї, щоб сплатити одразу. Але вона могла б придбати запас на сім днів. Вона звернулася до свого банку, щоб збільшити кредитний ліміт. «Співробітник банку запитав: «Ви що, стали жертвою шахрайства? Ми просто хочемо переконатися, що це законно». Я відповіла: «Так», — сказала вона.
Її 8-річна донька заснувала некомерційну організацію і зібрала понад 13 000 доларів на дослідження раку підшлункової залози. Вона запитала Солано, чи можуть вони використати ці гроші для оплати «Расонку». «Було важко пояснити, чому я не можу просто взяти ці гроші, — сказала Солано. — Я сказала: «Ми — легітимна некомерційна організація, і у нас є рада директорів, і ми не можемо віддати гроші татові».
CVS Health, яка володіє Aetna, повідомила STAT в електронному листі, що зовнішній комітет «розгляне дараксонасиб для офіційного включення до формуляра. До цього моменту відповідні пацієнти можуть подати заявку на покриття через наш процес винятків формуляра». Представник CVS Health повідомив STAT, що компанія схвалювала покриття препарату протягом кількох годин після отримання всієї необхідної документації від лікарів членів, і додав, що компанія не може коментувати конкретний випадок члена без підписаної угоди про конфіденційність.
Манчіні з Revolution сказав, що (ON)PATH має шлях для допомоги пацієнтам у такій ситуації. «Ми створили (ON)PATH як комплексну програму послуг для пацієнтів. У нас є як офісні співробітники, так і польові співробітники, які допомагають з цим. Медсестри, медичні працівники та офісний персонал, щоб допомогти пацієнтам пройти період запуску якомога гладше, — сказав Манчіні. — Останнє, чого ми хочемо, — це бачити, як пацієнт проходить через це. Ми прагнемо забезпечити, щоб пацієнт не мав перерви в лікуванні».
За словами кількох експертів, яким розповів STAT, пацієнтам часто важко отримати доступ до онкологічних препаратів відразу після їх випуску. Після схвалення новому препарату повинен бути присвоєний національний код препарату (NDC) і завантажений до баз даних препаратів. Ці оновлені бази даних потім приймаються платіжними системами та аптеками, щоб платники могли прийняти рішення про покриття препарату, і претензії могли почати оброблятися. Все це може зайняти час, іноді кілька тижнів.
«Логічно, що існує певний процес, згідно з яким після схвалення препарату страхові компанії потребують часу для його розгляду та роз’яснення. Інтелектуально я це розумію. Але у випадку смертельної хвороби та перспективного препарату цей період часу слід прискорити», — зазначила Флешман з PanCAN.
Флешман сказала, що пацієнтські активісти та політики повинні з’ясувати, як вирішити цю проблему. «Потрібна велика політична робота, щоб процес був більш плавним для пацієнтів», — сказала вона.
Лоайза-Бонилья з Massive Bio вважає, що страхові компанії мали б бути краще підготовлені у випадку «Расонку». Він зазначив, що ще в червні, задовго до схвалення препарату, дані клінічних випробувань, представлені на щорічній зустрічі Американського товариства клінічної онкології (ASCO), принесли йому загальнонаціональну увагу.
«Коли вони побачили овації на пленарному засіданні ASCO в червні, їм слід було сказати: «Ну, це буде схвалено, ми повинні вже мати це в системі», — сказав він. — Пацієнти на кону. Має бути обов’язкова кількість днів, перш ніж вони оновлять систему та зроблять її доступною».
Келсі Солано отримала сім синіх пігулок «Расонку» минулого вівторка за ціною 9 286,67 доларів. Хуан не отримував лікування близько тижня. Сторінка GoFundMe також була нещодавно оновлена з проханням про допомогу для покупки. Після того, як STAT поговорив з Revolution Medicines, і Солано попросила прискорити розгляд її справи, їй зателефонував представник (ON)PATH, повідомивши, що виконавчий комітет розглянув її справу, і її чоловік може отримати 30-денний запас «Расонку» від виробника. Aetna також зв’язалася з Солано і повідомила їй, що її план покриватиме препарат протягом одного року.
«Я в шоці», — сказала Солано STAT після дзвінків.
Перші кілька днів, коли Хуан приймав «Расонк», Келсі Солано розповіла STAT, що значних змін у його стані не було. На третій день біль, який він відчував протягом останнього півтора року — він оцінював його на шість балів за шкалою від одного до десяти — раптово зник.
«Я зателефонувала команді паліативної допомоги і сказала, що мене турбує те, що він приймав багато знеболювальних протягом останнього півтора року, я боюся, що він матиме синдром відміни, — сказала вона. — Він каже мені: «У мене немає болю». Це так дивно».
Але протягом вихідних Хуан знову опинився в лікарні. «У нього тромбоз ворітної вени та печінкова енцефалопатія», — повідомила Солано STAT. Це небезпечне для життя ускладнення, пов’язане з печінкою. «Расонк» — їхня остання надія, сказала вона. «Або він спрацює і допоможе, або він не виживе».
Вона сподівалася, що препарат не тільки дасть йому більше часу, але й покращить якість життя, якщо він спрацює і він одужає.
«І мати трохи більше його. Поверніть його трохи. Він тріатлоніст. Або був. Раніше катався на велосипеді, гірському велосипеді, і мав більше енергії, ніж будь-хто в домі, — сказала вона. — Я знаю, що це не ліки, але медіана виживаності становить 13,2 місяця. Це багато значущого часу».
Джерело: www.statnews.com